全球首个！基石药业拓舒沃联合阿扎胞苷治疗IDH1突变AML患者获美药监局

日前，港股创新型药企济世药业发布公告称，旗下首个同类药物——托舒沃reg美国食品药品监督管理局批准了一个新的适应症，即托舒沃reg联合阿扎胞苷用于治疗75岁及以上新诊断的IDH1突变急性髓系白血病患者或因其他并发症不能接受强化诱导化疗的成年IDH1突变AML患者托沃区，市场上补充的新药获得了FDA的优先评价资格，按照FDA实时肿瘤药物评价试点项目进行评价

目前，托舒沃雷格，这是世界上第一个针对IDH1突变AML患者癌症代谢的靶向治疗，被批准作为联合氮胞苷的一线治疗。

根据消息显示，托舒沃雷格，此前，它已被FDA批准用于治疗IDH1易感突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病成人患者和接受过既往治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者2022年1月，它被中国国家医疗产品管理局批准用于治疗IDH1易感突变的成人R/R AML患者

对此，济世药业首席医疗官杨建新表示，IDH1突变的AML患者预后较差，尤其是不适合强化化疗的初诊AML患者，托沃区，这是第一个被批准用氮胞苷治疗该患者组的癌症代谢靶向疗法在注册研究AGILE中，实验组的中位总生存期比对照组提高了约3倍我们正与中国国家医疗产品管理局保持密切沟通，并期待将这一创新疗法带给更多的中国AML患者

公开资料显示，AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型在美国，每年大约有20，000个新病例在我国，每年白血病新发病例约7.53万例，其中AML约占59%五年生存率约为29.5%约6% ~ 10%的新诊断AML患者携带IDH1突变

根据消息显示，这托舒沃雷格，补充新药上市申请的批准是基于AGILE research的结果，这是唯一针对新诊断的IDH1突变AML患者设计的III期临床试验，这些患者不能使用强化化疗数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，托舒沃瑞吉，阿扎胞苷联合治疗的无事件生存期和总生存期均有统计学提高，中位OS提高了约3倍，为此类患者的一线治疗带来了突破敏捷研究的成果已经在2021年美国血液学学会年会上公布，并于2022年4月发表在顶级期刊《新英格兰医学杂志》上

目前，济世药业拟在国内提交拓舒沃regIDH1突变初诊AML患者一线治疗补充新药上市申请此外，托舒沃勒格，还有两份在欧洲提交的适应症上市许可申请其他临床研究正在世界各地进行，包括IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征成年患者，晚期胶质瘤等

值得一提的是，今年年初，拓跋珪reg获准在中国海南博鳌国际医疗旅游先行区的特定医疗机构——博鳌超级医院使用，用于治疗此前已接受治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者，成为基石药业在博鳌成功上市的第三个药物三月，托舒沃区，第一张处方已经在博鳌超级医院开出，第一位患者用药已经顺利完成